NUEVOS PRINCIPIOS ACTIVOS AUTORIZADOS EN ESPAÑA DURANTE 2008

NUEVOS PRINCIPIOS ACTIVOS EN ESPAÑA (2007), POR LABORATORIOS

SISTEMA DE VALORACIÓN DE LA INNOVACIÓN TERAPÉUTICA:
NIVELES Y CRITERIOS EMPLEADOS EN PANORAMA ACTUAL DEL MEDICAMENTO

Valoración global

Se valora el grado de innovación (es decir, lo que aporta de nuevo o de mejora sobre lo disponible), no el grado de utilidad terapéutica .

La valoración se hace coincidiendo con la comercialización del medicamento. Se trata, por consiguiente, de una valoración provisional de la innovación realizada en función de la evidencia clínica públicamente disponible.

Existen cuatro posibles niveles, adjudicados en función en de la naturaleza de la(s) innovación(es) presentes en el nuevo medicamento, siempre en relación al arsenal terapéutico disponible clínicamente en España en el momento de la comercialización:

	SIN INNOVACIÓN: No implica ninguna mejora farmacológica ni clínica en el tratamiento de las indicaciones autorizadas
	INNOVACIÓN MODERADA: Aporta algunas mejoras, pero no implica cambios sustanciales en la terapéutica estándar.
	INNOVACIÓN IMPORTANTE: Aportación sustancial a la terapéutica estándar.
	INNOVACIÓN EXCEPCIONAL: Cubre la ausencia de una alternativa terapéutica farmacológica (laguna terapéutica)

Criterios de innovación

Se distinguen dos niveles de evidencia científica para los aspectos innovadores de los nuevos medicamentos:

• Evidencia clínica: mediante estudios controlados específicamente diseñados y desarrollados para demostrar lo que pretende ser un avance o mejora sobre la terapia estándar.
• Potencialidad: existencia de aspectos en el medicamento que racionalmente podrían mejorar la terapéutica actual, pero que no han sido adecuadamente demostradas mediante ensayos clínicos, bien por motivos éticos o bien por imposibilidad de realización en el momento de la comercialización del nuevo medicamento: perfil de interacciones, mecanismos nuevos que permiten nuevas vías terapéuticas, nuevos perfiles bioquímicos frente a mecanismos de resistencia microbiana, posibilidad de combinar con otros medicamentos para la misma indicación terapéutica, efectos sobre el cumplimiento terapéutico (por mejoras en la vía, número de administraciones diarias, etc), mejora de la eficiencia, etc.

El valor de los datos comprobados mediante ensayo clínico controlado es determinante en la valoración de la innovación, mientras que las potencialidades solo pueden ser valoradas accesoriamente, como aspectos complementarios de esta valoración. En ningún caso, un medicamento es valorado con un nivel de innovación importante en función de sus ventajas potenciales, si no aporta otras ventajas demostradas clínicamente.

Se distinguen cinco tipos de innovación: clínica, molecular, toxicológica, físico-química y económico-tecnológica. La fundamental y determinante es la novedad clínica:

A |	Novedad clínica: Mejora la eficacia clínica con relación al tratamiento estándar
	a.  Supone la incorporación de una nueva vía terapéutica en ausencia de alternativas terapéuticas (farmacológicas o no) . b.  Relevancia clínica del resultado de la intervención : Curación, prevención, mejoría global, mejoría parcial (solo determinados síntomas), incremento de la duración de la supervivencia, duración de la respuesta, etc. c.  Porcentaje de pacientes objetivamente beneficiados por el tratamiento : en relación a placebo, a tratamientos comparadores activos estándar (farmacológicos o no), efectos específicos sobre grupos particulares de pacientes (edad, sexo, nivel de gravedad, circunstancias fisiopatológicas especiales, etc) d.  Rapidez absoluta y relativa con que se perciben los resultados de la intervención . e.  Prevalencia y morbi/mortalidad de la patología para la que ha sido autorizado el medicamento . f.  Posibilidad de asociar con otros tratamientos actualmente en vigor . g.  Utilidad en cuadros refractarios a los tratamientos actuales o en pacientes en los que el tratamiento estándar está contraindicado . h.  Pautas posológicas más cómodas y/o eficientes que las correspondientes a la terapéutica estándar. i.  Reducción del riesgo de emergencia de cepas microbianas resistentes. j.  Efectos sobre la calidad de vida de los pacientes : contrastados mediante variables o ensayos clínicos específicos. k. Evidencia clínica disponible : Cantidad y calidad de los ensayos clínicos disponibles: i. Número de ensayos clínicos controlados y número de pacientes estudiados en ellos. ii. Calidad de la evidencia clínica (en orden decreciente):   1. Ensayos clínicos aleatorizados y controlados, bien diseñados . 2. Ensayos controlados NO randomizados, pero bien diseñados. 3. Estudios de cohortes (prospectivos o retrospectivos) o de caso-control bien diseñados, preferentemente multicéntricos. 4. Series múltiples comparadas en el tiempo con o sin grupo control y estudios con resultados sorprendentes en experiencias no controladas. 5. Opiniones basadas en experiencias clínicas, estudios descriptivos o informes de los comités de expertos.
B |	Novedad molecular : Incorpora variaciones significativas en la estructura molecular y/o en el mecanismo de acción.
	a. Mecanismo de acción diferente del de los medicamentos previamente comercializados para la misma o similar indicación terapéutica. b. Mecanismo de acción parcialmente diferente ( con “dianas terapéuticas” parcialmente coincidentes con otros fármacos), siempre que esta diferencia tenga alguna repercusión clínica relevante. c. Cabeza de serie de una nueva línea molecular : Medicamento con una estructura molecular sustancialmente diferente de la correspondiente a los fármacos utilizados anteriormente en la misma indicación
C |	Novedad toxicológica: Mejora el perfil toxicológico con relación a la terapia farmacológica estándar.
	a. Ausencia o reducción de la frecuencia y/o de la intensidad con que se manifiestan los efectos adversos más comunes y los más graves clínicamente. b. Perfil toxicológico sustancialmente diferente de la terapia estándar. c. Menor potencial de interacciones.
D |	Novedad físico-química: Mejora las características farmacocinéticas, con incidencia en las condiciones de uso:
	a.  Vías y/o dispositivos de administración sustancialmente más seguros y/o cómodos para el paciente. b.  Mayor linealidad de la farmacocinética. c. Mejoras en el espectro de incompatibilidades físico-químicas, etc.
E |	Novedad económico-técnica: Mejora algún aspecto farmacoeconómico y/o farmacotécnico :
	a. Existencia estudios farmacoeconómicos completos favorables o datos comparativos de coste directo del tratamiento. b. Obtenido mediante tecnologías más eficaces, baratas o seguras.

(1) El sildenafilo ya estaba comercializado, como Viagra®, en España. La nueva especialidad, Revatio®, ha sido autorizada para otra indicación completamente diferente.

(2) Basado en la clasificación de niveles de evidencia científica de la USPSTF (U.S. Preventive Services Task Force), del CDER (Centre for Drug Evaluation and Research), perteneciente a la FDA (Food and Drug Administration), de Estados Unidos.