Web de Portalfarma

Idiomas

Este Portal utiliza cookies propias para mejorar sus servicios y prestarle una experiencia online más satisfactoria al optimizar la navegación por el mismo. Si Vd. continúa navegando entendemos que acepta su uso. Puede obtener más información o bien conocer cómo cambiar la configuración de su navegador en nuestra Política de Cookies del Consejo General

Navegación

Medicamentos, Productos sanitarios y Parafarmacia

Enfermedades raras y Medicamentos Huérfanos

Un medicamento huérfano es aquel destinado a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras o de enfermedades graves más comunes, pero que difícilmente sería comercializado por falta de perspectivas de venta una vez en el mercado.

Qué es una Enfermedad Rara

Medicamento HuérfanoEn la Unión Europea se define como enfermedad rara aquella que tiene una prevalencia inferior a 5 casos por 10.000 habitantes (1:2.000), mientras que en Estados Unidos se define como aquella que afecta a menos de 200.000 personas en ese país (lo que supone una prevalencia de 1:1.200, aproximadamente), y en Japón es de 4 por 10.000 (1:2.500). Con estos parámetros, el número máximo de pacientes de una enfermedades concreta para que pueda ser considerada rara sería de 250.000 en el conjunto de la Unión Europea -27 países- (unos 500 millones de habitantes) y de aproximadamente 24.500 en España (49 millones en 2010).
No obstante, una enfermedad rara no solo se define en función de su baja prevalencia sino también por su relevancia clínica. En este sentido, debe tratarse de una afección que ponga en peligro la vida o conlleve una discapacidad crónica o grave, o pueda implicar una merma notable de la calidad de vida del paciente.

La Organización Mundial de la Salud (OMS) reconoce la existencia de entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras, de las cuales más del 80% son de origen genético. Más del 50% de estas enfermedades se manifiestan durante la vida adulta, aunque aparecen también en el 3-4% de todos los niños nacidos vivos. A este respecto, cabe decir que cada semana se describen 5 nuevas enfermedades raras en la literatura científica. Es conveniente tener en cuenta que algunas enfermedades pueden ser raras en un área geográfica determinada o en una población concreta pero no en otras, como consecuencia de factores genéticos, condiciones ambientales, difusión de agentes patógenos, estilo de vida, etc. Aunque frecuentemente se asocia la idea de enfermedad rara con el de infancia (debido al origen mayoritariamente genético de las enferemedades raras), en realidad más de la mitad de los casos comienzan a manifestarse durante la vida adulta, afectando a un 3-4% de todos los recién nacidos. Desgraciadamente, solo se dispone de conocimiento científico detallado sobre menos de 1.000 enfermedades raras. 

Enlaces de interés

(Última modificación:21/02/2017 13:59)

Portalfarma SiteMap

© 2016 Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos. Todos los derechos reservados.