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Medicamentos, Productos sanitarios y Parafarmacia

Enfermedades raras y Medicamentos Huérfanos

Se designa como medicamento huérfano a aquel destinado a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras.

Por enfermedad rara en Europa se entiende aquella patología que tiene una tiene una prevalencia inferior a 1 caso por cada 2.000 habitantes, esto es, 5 casos por 10.000 habitantes, la cual se correspondería con unos 250.000 pacientes afectados en la Unión Europea y aproximadamente 25.000 en España. No obstante, la definición varía en otros países como EE.UU. (cuando afecta a menos de 200.000 personas en su territorio) o Japón (prevalencia de < 4 casos/10.000 habitantes), e incluso una enfermedad pueden ser rara en un área geográfica determinada pero no en otras, como consecuencia de factores genéticos, condiciones ambientales, difusión de agentes patógenos, estilo de vida, etc.

En general, el concepto de enfermedad rara va ligado, además de a su prevalencia, a su relevancia clínica: son patologías que ponen en peligro la vida, conllevan una discapacidad crónica o grave, o implican una merma notable de la calidad de vida del paciente. La Organización Mundial de la Salud (OMS) reconoce la existencia de entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras, de las cuales una gran mayoría (> 80%) son de origen genético. Más de la mitad de esas enfermedades raras se manifiestan durante la vida adulta, aunque aparecen también en el 3-4% de todos los niños nacidos vivos. Solo se dispone de un conocimiento científico detallado de unas 1.000 de todas ellas.

Registro de medicamentos huérfanos

La designación de un medicamento como huérfano, cuyos criterios se establecieron por primera vez en el año 2000, se realiza a nivel del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), si bien dicha designación no implica necesariamente que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la concesión de su autorización. Esos criterios solo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de comercialización haya sido presentada, estando sujeta su regulación al registro centralizado en toda la UE.

El papel de los farmacéuticos

Los farmacéuticos españoles colaboran desde hace años con las organizaciones de pacientes desde una perspectiva profesional, pero también en la sensibilización social sobre la problemática de las enfermedades raras. Además de sus responsabilidades asistenciales y de control de los medicamentos, juegan un papel clave en la información a la población y en la derivación de pacientes no diagnosticados a los centros de referencia o a asociaciones de pacientes, a fin de que reciban una asistencia integral.

En esa línea, el Consejo General de Colegios Farmacéuticos colabora anualmente con el Real e Ilustre Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla en la organización del Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, y se suma a la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras (28 de febrero), impulsado por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) con el objetivo concienciar sobre su relevancia y situarlas como una prioridad en la agenda social y sanitaria.

Materiales

Infografía Enfermedades Raras

Folleto Enfermedades Raras

Para una mayor información, se puede acceder a toda la información de carácter farmacológica y administrativa de los medicamentos huérfanos autorizados en España a través de la base de datos BOT PLUS, donde dichos medicamentos se identifican con el mensaje de advertencia “Medicamento Huérfano”, que se encuentra codificado de manera que puede ser empleado en búsquedas de interés.

La sección específica en la revista Panorama Actual del Medicamento también recoge información de interés, por ejemplo, de los medicamentos de reciente autorización.

Enlaces de interés

Instituciones y Redes Españolas

Instituciones y Redes Europeas

  • Agencia Europea de Medicamentos (EMA; European Medicines Agency). Apartado de Medicamentos Huérfanos (inglés) y del Comité de Medicamentos Huérfanos.
  • Comisión Europea: web oficial de la Comisión Europea sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos (español).
  • Orphanet: portal de información oficial de la Unión Europea sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos (español).
  • Eurordis: Federación Europea de Asociaciones de Pacientes con Enfermedades Raras (español).

Otras Instituciones Internacionales

(Last Modified Date:28/09/2020 13:35)

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